N201701 – Approche quantitative de l’effet d’oligonucléotides antisens sur les ARN ciblés dans les essais thérapeutiques de l’amyotrophie spinale Judith Melki
O201701 – Etablissement de preuves de concept pour l’essai de greffe de moelle osseuse modifiée par thérapie génique dans les pathologies osseuses constitutionnelles ostéocondensantes et ostéolytiques : étude de modèles cellulaires Pr. Valérie Cormier-Daire
AA201701 – Développement de la plateforme de vecteurs AAV pour la R&D Pr. Marina Cavazzana et Federico Mingozzi
M201702 – Thérapie génique d’une maladie héréditaire du métabolisme : la leucinose Manuel Schiff et Clément Pontoizeau
D201703 – Nouvelle stratégie pour la thérapie génique de la drépanocytose utilisant le sang de cordon ombilical Anne Galy
D201702 – Développement pré-clinique de nouveau vecteurs lentiviraux et stratégies de thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose Annarita Miccio
D201701 – Développement de nouvelles stratégies thérapeutiques pour la drépanocytose Pr. Pablo Bartolucci
