Responsable scientifique
Dr. Deniz Dalkara
L’objectif principal de ce projet est de développer de nouveaux modèles de primates non humains (PNH) de dégénérescence des photorécepteurs, compatibles avec l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité des thérapies géniques, ayant pour but la restauration visuelle et la transplantation de photorécepteurs dérivés de cellules souches exprimant une opsine microbienne photosensible. Les dégénérescences rétiniennes héréditaires telles que la rétinopathie pigmentaire sont une cause majeure de cécité humaine causée par un grand nombre de mutations dans plus de 200 gènes exprimés dans la rétine – dont certains n’ont pas encore été identifiés. Ces maladies n’apparaissent pas spontanément chez les PNH, ce qui rend difficile l’évaluation des approches de thérapie génique et cellulaire dans un modèle animal de grande taille pertinent avec une anatomie et fonction oculaire très proche de l’homme (présence d’une macula). Notre objectif est de créer deux modèles présentant de larges zones de dégénérescence rétinienne externe (perte des photorécepteurs) compatibles avec les tests comportementaux suite aux interventions thérapeutiques en thérapie génique et cellulaire.
Laboratoire
Gene therapies and animal models for neurodegenerative diseases
Institut de la Vision
17 rue Moreau
75 012 Paris
