Responsable scientifique
Dr. Mario Gomes Pereira
Depuis sa création, le Centre de Recherche en Myologie participe activement à l’évolution des connaissances scientifiques et technologiques permettant de concevoir des outils de thérapies géniques originales ciblant des maladies génétiques rares qui n’ont actuellement pas de traitement. L’application de ces nouvelles stratégies thérapeutiques chez l’Homme exige des étapes cruciales de validations préliminaires sur des modèles cellulaires et animaux. Aujourd’hui des méthodes novatrices d’imagerie par vidéo-microscopie permettent une validation préclinique à haut débit, rapide et fiable, de l’efficacité de ces nouveaux outils de thérapie génique. L’effet bénéfique des agents thérapeutiques est ainsi suivi en temps réel et de façon automatisée sur des cellules vivantes, modèles pertinents pour ces maladies humaines, en réduisant significativement le nombre d’animaux utilisés en recherche biomédicale. Le système innovant d’imagerie cellulaire que nous proposons de mettre en place accélère le progrès préclinique de la thérapie génique, vers le développement prochain des essais chez l’Homme.
Laboratoire
Équipe 4- Repeat Expansions & Myotonic Dystrophy (REDs)
Centre de Recherche en Myologie (CRM)
105 Boulevard de l’Hôpital
75013 Paris
