Responsable scientifique
Dr. Claire Bardet
L’hypophosphatémie liée à l’X (XLH) est le rachitisme vitamino-résistant hypophosphatémique d’origine génétique le plus fréquent (1/20000) où des taux élevés de FGF23 constituent l’événement crucial conduisant à une hypophosphatémie chronique associée à des manifestations squelettiques. Une stratégie récente vise à neutraliser l’action du FGF23 en utilisant des anticorps monoclonaux FGF23 avec l’avantage de normaliser la phosphatémie et de réguler d’autres paramètres pathologiques. Nous proposons de développer une approche innovante par thérapie génique pour traiter l’XLH à l’aide d’une injection unique basée sur l’utilisation d’un vecteur ciblé vers le foie pour produire un facteur neutralisant le FGF23, facteur principal à l’origine des atteintes du squelette. Notre projet ouvre de nouvelles perspectives quant aux traitements de maladies du squelette par thérapie génique ciblant le foie.
Laboratoire
Laboratoire UR 2496 Pathologies, Imagerie et Biothérapie Orofaciales
Université de Paris
1, rue Maurice Arnoux
92 120 Paris
