Pour la Région Île-de-France, les enjeux sont d’abord d’ordre médical : il s’agit par exemple de trouver des traitements pour les 240 enfants qui naissent chaque année en Île-de-France, atteints de l’une des deux formes les plus sévères de drépanocytose, et pour lesquels il n’existe pas de traitement curatif. La thérapie génique promet également de guérir certains patients atteints du sida, alors que l’Île-de-France représente la région métropolitaine la plus touchée par cette maladie.
Ils sont également d’ordre économique : face à l’intérêt croissant des industriels et des investisseurs privés pour cette approche thérapeutique innovante, il s’agit d’encourager le développement de partenariats industriels et la création de start-ups, générateurs de progrès, de valeur et d’emploi.
Enfin, il s’agit de conforter l’excellence médicale et scientifique de la Région, pionnière de la thérapie génique, et d’accroître son rayonnement scientifique.