La coordination scientifique

La coordination scientifique du réseau est assurée par le Pr Marina Cavazzana.

En 1999, elle met en place à l’hôpital Necker, avec le Pr Alain Fischer et Salima Hacein Bey Abina, un premier protocole de thérapie génique pour des enfants atteints d’immunodéficience sévère, maladie rare d’origine génétique. Ce traitement consistait à prélever des cellules souches hémopoétiques (cellules souches à l’origine de toutes les lignées de cellules sanguines, y compris les cellules du système immunitaire) chez des patients, puis d’insérer dans ces cellules, à l’aide d’un vecteur rétroviral, un gène « médicament », modifiant le gène défectueux. Les cellules modifiées, après contrôle de leur viabilité, étaient ensuite réinjectées chez les enfants, sans risque de rejet, contrairement à un traitement par greffe de moelle osseuse.