À propos

Les Domaines d’intérêt majeur sont le fruit d’une politique structurante de la Région Île-de-France, qui vise à accroître l’excellence et le rayonnement des équipes franciliennes, sur des sujets susceptibles de générer de l’innovation.

Le DIM thérapie génique a été labellisé le 15 décembre 2016, parmi 9 autres DIM régionaux.

Concrètement, le DIM est un réseau de recherche labellisé pour 4 ans (2017-2020) par la Région Île-de-France. Cette labélisation permet aux équipes de recherche franciliennes de bénéficier de financements, sur la base d’un programme annuel défini par ses membres.

Le DIM soutient des projets de recherche en finançant des allocations doctorales ou postdoctorales et des équipements scientifiques. Il organise également des colloques et symposiums scientifiques.

La Région Île-de-France est pionnière dans le domaine de la thérapie génique. En 1999, le premier protocole de thérapie génique permettant de traiter des enfants atteints d’immunodéficience sévère (X-SCID) (ou « bébés-bulles) est développé par les Pr. Alain Fischer, Marina Cavazzana et Salima Hacein-Bey et lancé à l’hôpital Necker-Enfants malades.

L’Île-de-France regroupe de nombreux acteurs engagés dans des programmes de recherche de thérapie génique et présente tous les maillons de la chaîne pour devenir un centre d’excellence au niveau international.

Le DIM thérapie génique a pour objectif de fédérer les acteurs du territoire et d’accélérer le développement de la thérapie génique pour conforter, à l’aune de la médecine personnalisée, le rang qu’elle occupe parmi les stratégies thérapeutiques les plus innovantes et les plus prometteuses. Elle ambitionne de fournir un traitement pour des pathologies graves ou chroniques aujourd’hui sans traitement ou pour lesquelles la prise en charge est encore largement insatisfaisante.

Le DIM a pour objectifs de :

• Fédérer les acteurs franciliens pour accélérer le développement de la thérapie génique de la recherche vers le soin, en particulier dans des domaines thérapeutiques jusqu’ici non soutenus ou peu soutenus par ailleurs
• Capitaliser sur les expertises pour favoriser la transition de cette approche innovante, des maladies rares aux maladies plus fréquentes
• Susciter l’appropriation par les franciliens des enjeux posés par la thérapie génique en organisant des manifestations destinées au grand public
• Accroître l’attractivité scientifique et économique de la Région Île-de-France

Pour la Région Île-de-France, les enjeux sont d’abord d’ordre médical : il s’agit par exemple de trouver des traitements pour les 240 enfants qui naissent chaque année en Île-de-France, atteints de l’une des deux formes les plus sévères de drépanocytose, et pour lesquels il n’existe pas de traitement curatif. La thérapie génique promet également de guérir certains patients atteints du sida, alors que l’Île-de-France représente la région métropolitaine la plus touchée par cette maladie.

Ils sont également d’ordre économique : face à l’intérêt croissant des industriels et des investisseurs privés pour cette approche thérapeutique innovante, il s’agit d’encourager le développement de partenariats industriels et la création de start-ups, générateurs de progrès, de valeur et d’emploi.

Enfin, il s’agit de conforter l’excellence médicale et scientifique de la Région, pionnière de la thérapie génique, et d’accroître son rayonnement scientifique.

La coordination scientifique du réseau est assurée par le Pr Marina Cavazzana.

En 1999, elle met en place à l’hôpital Necker, avec le Pr Alain Fischer et Salima Hacein Bey Abina, un premier protocole de thérapie génique pour des enfants atteints d’immunodéficience sévère, maladie rare d’origine génétique. Ce traitement consistait à prélever des cellules souches hémopoétiques (cellules souches à l’origine de toutes les lignées de cellules sanguines, y compris les cellules du système immunitaire) chez des patients, puis d’insérer dans ces cellules, à l’aide d’un vecteur rétroviral, un gène « médicament », modifiant le gène défectueux. Les cellules modifiées, après contrôle de leur viabilité, étaient ensuite réinjectées chez les enfants, sans risque de rejet, contrairement à un traitement par greffe de moelle osseuse.

Marina Cavazzana
Coordinatrice scientifique du DIM Thérapie génique

Corinne Antignac

Rein

Pablo Bartolucci, CHU Henri Mondor UPEC

Drépanocytose

Nathalie Boddaert
Clinique

Imagerie pré-clinique & clinique

Christine Bodemer

Peau

Deniz Dalkara

Vision

Pascale de Lonlay
Maladies métaboliques

Maladies métaboliques et mitochondriales

Olivier Goureau

Vision

Alain Hovnanian

Peau

Jean-Daniel Lelièvre

VIH

Fulvio Mavilio

Vecteurs Viraux

Judith Melki

Maladies neurodégénératives

Federico Mingozzi

Vecteurs Viraux

Vincent Mouly

Maladies neurodégénératives

Christine Petit

Audition

Agnès Rötig
Maladies mitochondriales

Maladies métaboliques et mitochondriales

Matthias Titeux
Pré-clinique

Imagerie pré-clinique & clinique

Julien Zuber

Tolérance et Immunité

L’organisme gestionnaire du DIM est l’Institut des maladies génétiques Imagine. A ce titre, l’Institut Imagine reçoit la subvention régionale et la reverse aux membres du réseau selon le programme de travail annuel défini par les membres du réseau.

L’Institut Imagine est un lieu unique de recherche et de soin à la pointe de la technologie dont l’objectif est de mieux comprendre les maladies génétiques et d’apporter au plus vite les solutions diagnostiques et thérapeutiques attendues par les patients et leurs familles.