Près de 6000 transplantations d’organe sont réalisées tous les ans en France, avec un nombre total de transplantés dépassant les 55 000 individus. La prévention du rejet de greffe nécessite l’administration au long cours de médicaments immunosuppresseurs, qui en diminuant toutes les défenses immunitaires, sont à l’origine d’un risque accru d’infections et de cancers.

La thérapie génique pourrait permettre de mieux cibler l’action thérapeutique, en orientant la partie protectrice du système immunitaire vers le greffon, tout en préservant les autres réponses immunitaires. Le même type d’approche pourrait être utilisée dans les maladies autoimmunes, qui résultent d’une rupture de tolérance immunitaire, par défaillance de la réponse régulatrice et protectrice. Une autre application de la thérapie génique concerne les syndromes autoimmuns en rapport avec l’anomalie d’un seul gène (monogénique).

Selon le type d’anomalie génétique en cause, on pourrait soit délivrer une copie fonctionnelle du gène muté, soit moduler ou corriger un gène dysfonctionnel par les nouvelles approches de manipulation génomique.