Les personnes atteintes de surdité peuvent retrouver partiellement leur audition, grâce à des implants cochléaires ou des prothèses auditives, mais il n’existe pas à ce jour de traitement curatif.

Après la découverte des gènes dont l’atteinte est responsable de le surdité, suivie du déchiffrage des mécanismes cellulaires et moléculaires défectueux dans chaque forme de surdité, la recherche se porte sur leur traitement. L’oreille interne se prête bien à la thérapie génique pour deux raisons principales : (i) cet organe est relativement isolé du reste de l’organisme, ce qui limite la diffusion de l’agent thérapeutique administré (virus, nucléotides ou agent pharmacologique); (ii) il est empli de liquides (endolymphe et périlymphe), ce qui favorise la diffusion locale des agents thérapeutiques à un grand nombre de cellules cibles.

Les succès récents de restauration des fonctions auditive et vestibulaire dans des modèles murins de surdité humaine ouvrent des perspectives encourageantes pour une application clinique.