Bluebird Bio est l’une des compagnies pionnières dans le domaine de la thérapie génique, développant de nouvelles solutions thérapeutiques pour le traitement des maladies génétiques sévères ou des cancers. Les essais cliniques récents de Bluebird Bio avec le Zynteglo dans la bêta-thalassémie sont d’ailleurs très encourageants, puisque l’agence Européenne du Médicament (EMA) a émis un avis favorable pour l’Autorisation de Mise sur le Marché (voir article « Du nouveau dans le traitement de la bêta-thalassémie par thérapie génique« ).
Bluebird Bio est avant tout une entreprise humaine alimentée par des histoires humaines avec un seul but : permettre aux patients confrontés à des options thérapeutiques limitées de vivre pleinement leur vie. Nicky Leschly, président de la société Bluebird Bio depuis 2010, explique dans l’interview ci-dessous comment la priorité accordée aux patients et la poursuite audacieuse de thérapies transformatives ont positionné son organisation « dangereusement près de la ligne de départ ».
