A l’occasion du Téléthon 2019, La Méthode Scientifique, émission de France Culture, a dédié une de ses émissions à la thérapie génique. A l’antenne, Anne Galy, directrice de recherche académique au Généthon à Evry, directrice de l’accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (Inserm), et Alain Fischer, médecin à l’hôpital Necker-Enfants malades, professeur au Collège de France et chercheur à l’Institut Imagine à Paris .
Ensemble, ils expliquent en quoi consiste la thérapie génique et quelles maladies sont concernées par cette approche thérapeutique, et font le point sur les avancées technologiques dans le domaine ces 30 dernières années mais aussi leurs limites. Avec 6 médicaments de thérapie génique actuellement sur le marché, et plus de 1 000 essais cliniques en cours dans le domaine, la thérapie génique est aujourd’hui une réalité qui permet de traiter des maladies génétiques rares, mais aussi dans certains cas, des maladies plus communes comme certains cancers et pourquoi pas, de lutter contre le SIDA.
« La thérapie génique est une double recherche sur le mécanisme de la maladie et sur le système pour corriger la maladie »
Alain Fischer, médecin à l’hôpital Necker, professeur au Collège de France et chercheur à l’Institut Imagine à Paris
France Culture a aussi rencontré Bernard Gilly, directeur de la société GenSight, qui évoque la recherche dans le secteur privé au travers d’un médicament candidat de thérapie génique actuellement en cours de développement par la société GenSight, indiqué dans une forme de cécité héréditaire (la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber), et qui vient d’ailleurs d’obtenir une autorisation temporaire d’utilisation en France (voir article Le LUMEVOQ™ de Gensight, un traitement de thérapie génique va être utilisé à Paris pour soigner un patient atteint de cécité). Cette interview est également l’occasion d’évoquer les coûts de ces thérapies innovantes, pouvant parfois atteindre le million d’euros (voir article La FDA autorise un nouveau traitement de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale de type 1) et d’essayer de comprendre les raisons qui motivent ces prix démesurés.
Retrouvez « Ma très chère thérapie génique », diffusée le 9 décembre dans l’émission la Méthode Scientifique sur France Culture en cliquant ici : Ma très chère thérapie génique
