La Région Île-de-France récompense depuis 2020, par le Prix des Innovateurs, des chercheurs et leurs équipes pour leurs travaux dans le domaine de la santé. Cette année encore, un des chercheurs du réseau du DIM Thérapie Génique, Dr. Annarita Miccio, directrice de recherche à l’Institut Imagine,s’est démarqués par l’excellence scientifique de ses travaux de recherche.
Le Prix des Innovateurs de la Région Ile-de-France, vise à encourager, soutenir et valoriser la recherche, le transfert de technologie et l’émergence d’innovations dans le domaine médical. Il met à l’honneur, chaque année, 3 chercheurs franciliens de moins de 45 ans pour la qualité de leurs travaux et leur impact dans le domaine de la santé. Parmi les 3 chercheurs récompensés cette année, Dr. Annarita Miccio, directrice de recherche de l’équipe « Chromatine et régulation des gènes au cours du développement » à l’Institut Imagine, et membre du réseau du DIM Thérapie Génique, reçoit le premier prix pour son travail sur la régularisation du gène de la globine. Ce gène code une protéine, l’hémoglobine adulte, essentielle dans le transport de l’oxygène dans le sang et au bon fonctionnement des cellules. Chez les patients atteints de bêta-hémoglobinopathies, maladies génétiques fréquentes causées par des mutations affectant l’hémoglobine adulte (ex : bêta-thalassémie, drépanocytose), le taux faible d’hémoglobine dans les globules rouges ne permet pas un apport suffisant d’oxygène dans le corps, conduisant à des signes cliniques tels qu’une anémie, voir à des défaillances d’organe, en fonction de la sévérité de la maladie. Actuellement, le seul traitement curatif disponible pour les patients est la greffe de moelle osseuse de donneurs compatibles qui n’est malheureusement disponible que pour une fraction des patients. Pour les autres, une transfusion sanguine régulière permet de seulement corriger les symptômes et limiter les complications.
A l’institut Imagine, Dr. Annarita Miccio et son équipe ont mis au point une nouvelle stratégie thérapeutique contre les bêta-hémoglobinopathies. En utilisant des outilsd’édition du génome CRISPR/Cas9 capables de modifier l’ADN, les chercheurs peuvent corriger les mutations qui causes ces maladies génétiques. Dans le cas des recherches du Dr. Miccio, la stratégie est de réactiver l’expression du gène del’hémoglobine fœtale (exprimé au cours de la vie fœtale puis s’éteint généralement après la naissance), pour compenser le manque d’hémoglobine adulte dans les globules rouges des patients. En augmentant le niveau d’hémoglobine fœtale thérapeutique, les signes cliniques des patients pourraient être améliorés. Ces travaux innovants bénéficient d’ailleurs du soutien du DIM Thérapie Génique.
Un chercheur du réseau du DIM Thérapie Génique une nouvelle fois primée
Après le Dr.Deniz Dalkara, directrice de recherche Inserm à l’Institut de la Vision, récompensée pour ses recherches dans le domaine des thérapies émergentes pour la restauration de la vision, c’est la seconde fois qu’un membre du réseau du DIM Thérapie Génique est lauréat de ce prix. Cela n’est pas étonnant puisque le DIM Thérapie Génique fédère et structure en réseau d’excellence les meilleurs acteurs du territoire dans le domaine de la thérapie génique, stratégie thérapeutique des plus innovantes et prometteuses en matière de médecine personnalisée. C’est également en partie grâce au soutien du DIM et à son effet levier que ces avancées sont rendues possibles pour générer, in fine, de l’innovation dans le développement de traitements pour les maladies graves ou chroniques aujourd’hui sans traitement ou pour lesquelles la prise en charge est encore largement insatisfaisante.
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Soutenir la recherche dans le domaine de la santé
Avec une enveloppe totale de 100.000 euros, la Région souhaite aider les chercheurs à faire avancer leurs travaux, mais aussi valoriser leurs travaux et leur implication dans l’excellence scientifique et le rayonnement du territoire. Pour l’équipe du Dr. Miccio, ce prix permettra de financer une partie des études précliniques de ce projet, mais aussi une étude de liberté d’exploitation ayant pour finalité la création d’une startup ou d’une licence d’exploitation auprès d’un industriel, qui donnera les moyens financiers, règlementaires et logistiques, pour traiter à large échelle les patients atteints de bêta-hémoglobinopathies.
