Projets soutenus

N202004 – Approches thérapeutiques par modulation de l’épissage des ARN messagers pour le traitement de maladies neuromusculaires

Responsable scientifique
Dr. Aurélie Goyenvalle

Nos projets de recherche visent à développer des approches thérapeutiques innovantes pour le traitement des maladies neuromusculaires, telles que la myopathie de Duchenne ou l’amyotrophie spinale. Ces stratégies sont basées sur la modulation de l’expression des gènes en utilisant de petites séquences d’acides nucléiques appelées « oligonucléotides antisens ». Notre laboratoire développe depuis plusieurs années une nouvelle génération d’oligonucléotides antisens ayant démontré des propriétés uniques en termes de biodistribution. Dans le cadre du développement préclinique de ces nouvelles molécules, il est crucial de pouvoir mesurer le bénéfice thérapeutique à travers la quantification précise des protéines restaurées. Cette quantification décisive ne peut être réalisée qu’en utilisant des d’équipements de pointe, tel que le système « ProteinSimple capillary immunoassay Jess ».

Laboratoire

Équipe 1 Biothérapies des maladies neuromusculaires

Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines

2 Avenue de la source de la bièvre

78 180 Montigny-le-Bretonneux