Responsable scientifique
Dr. Fréderic Rieux-Laucat
La thérapie génique offre de nouvelles opportunités thérapeutiques pour des déficits immunitaires associés à l’auto-immunité et à l’inflammation comme le syndrome d’Immunodysrégulation-Polyendocrinopathies- Entéropathies lié à l’X (IPEX), la granulomatose chronique liée à l’X (X-CGD) ou encore, pour des maladies infectieuses comme le VIH. Cependant, des essais en cours de thérapie génique de patients X-CGD, ont montré que le contexte inflammatoire du patient est un frein important à l’efficacité de transduction des cellules souches hématopoïétiques. Un tel obstacle peut être rencontré dans l’IPEX ou l’infection à VIH, qui sont accompagnées d’une production non contrôlée de cytokines inflammatoires. Le projet développé permettra de mesurer des concentrations de l’ordre du femtogramme de cytokines inflammatoires, pour monitorer le contexte inflammatoire et ainsi optimiser l’efficacité de transduction pour le traitement de ces patients.
Laboratoire
Laboratoire d’Immunogénétique des maladies auto-immunes pédiatriques
Institut Imagine
24 Boulevard du Montparnasse
75015 Paris
Maladie Concernée :
