Responsable Scientifique
Pr. Marina Cavazzana et Federico Mingozzi
La plupart des expériences in vivo visant à développer des thérapies géniques basées sur l’AAV dans le traitement des maladies neuromusculaires, neurologiques et métaboliques nécessitent la production de vecteurs de haute qualité et en quantité suffisante. Le but de ce projet est de développer un vecteur core pour la production de vecteurs AAV de qualité dans le cadre de projets de recherche ou d’études précliniques in vitro et in vivo (souris et grands modèles animaux comme les primates). Une plateforme AAV sera ouverte au sien de l’Institut Imagine et travaillera en étroite collaboration avec des équipes de l’Institut Imagine, et plus largement de la région Ile-de-France . Cette plateforme assurera la disponibilité des vecteurs AAV recombinants pour les différents projets impliquant des expériences avec des vecteurs AAV pour l’expression de transgènes thérapeutiques, de gènes rapporteurs (GFP, luciférase) et de capsides vides (particules AAV sans génome).
Ingénieur
Marcelo Simon-Sola
Financement
DIM
Laboratoire
Institut imagine
24 Boulevard du Montparnasse
75 015 Paris
