La Région Île-de-France est pionnière dans le domaine de la thérapie génique. En 1999, le premier protocole de thérapie génique permettant de traiter des enfants atteints d’immunodéficience sévère (X-SCID) (ou « bébés-bulles) est développé par les Pr. Alain Fischer, Marina Cavazzana et Salima Hacein-Bey et lancé à l’hôpital Necker-Enfants malades.
L’Île-de-France regroupe de nombreux acteurs engagés dans des programmes de recherche de thérapie génique et présente tous les maillons de la chaîne pour devenir un centre d’excellence au niveau international.
Le DIM thérapie génique a pour objectif de fédérer les acteurs du territoire et d’accélérer le développement de la thérapie génique pour conforter, à l’aune de la médecine personnalisée, le rang qu’elle occupe parmi les stratégies thérapeutiques les plus innovantes et les plus prometteuses. Elle ambitionne de fournir un traitement pour des pathologies graves ou chroniques aujourd’hui sans traitement ou pour lesquelles la prise en charge est encore largement insatisfaisante.
